Otizm tedavisinde heyecan yaratan gelişme: İlk kez geriletildi

Translational Psychiatry Dergisinde yeni yayımlanan heyecan verici bir çalışmanın sonuçlarına göre, yaklaşık yüz yıldır Afrika Uyku Hastalığı’nın tedavisinde kullanılmakta olan suramin adlı ilaç, farelerde otizm semptomlarını geçici olarak geriletti. Çalışmada suramin ile tedavi edilen otistik farelerde semptomların 5 hafta süreyle ortadan kaybolduğu açıklandı. Çalışmadan elde edilen veriler ışığında ilk insan deneylerinin önümüzdeki yıl hayata geçirileceği belirtiliyor. Ancak suramin tedavisinin insanlarda önemli bir kısıtlılığı da bulunuyor, çünkü sürekli suramin kullanımı anemi ve böbreküstü bezi bozukluklarına neden olabiliyor.

ABD’deki California- SanDiego Üniversitesi Tıp Fakültesi’nden bir grup bilim insanı tarafından yürütülen çalışma kendi alanında bir ilk olarak gösteriliyor. Dr. Robert K. Naviaux ve arkadaşları tarafından yapılan araştırmada, tek doz suramin ile maternal bağışıklık aktivasyonunun davranış metabolizması üzerindeki etkisi ve nöropsikiyatrik bozuklukların tedavisinde yeri incelendi. Çalışmadan elde edilen bulgular, bir yandan otizmin pek çok faktörün etkisiyle oluştuğunu doğrularken öte yandan hastalığın nöronlar arasındaki anormal iletişimden kaynaklandığını göstermiş oldu.

Otizm tedavisinde çok önemli gelişme: Tarihte ilk kez bir ilaç başarılı oldu

Ouz yaşındaki insanlara eşdeğer yaştaki fareler üzerinde yapılan deneylerde suramin kullanılan farelerde nöronlar arasındaki sinyal iletiminde düzelme gözlemlenirken nörolojik bozukluk belirtilerinde de geriye gidiş saptandı.

Reversal of autism-like behaviors and metabolism in adult mice with single-dose antipurinergic therapy” ismiyle yayımlanan çalışma ile ilgili bir basın açıklaması yayımlayan ve gelecek yıl ilacı otizm hastalarının üzerinde denemeye başlayacaklarını belirten Dr. Naviaux, şu bilgileri verdi: “Suramin fareler üzerinde başarı göstermiş olması otizm hastalarını da tedavi edeceği anlamına gelmiyor. Ancak bu keşif otizmi anlamak ve tedavi etmek için bize yeni bir yöntem sunuyor.

Bu keşif otizmin bir çok faktörün bir araya gelmesi ile ortaya çıktığı yönündeki teorileri doğruluyor. Otizmin bilinen nedenlerinin sadece %20’si genetik. Genetik ve çevresel faktörlerin birbirlerinden bağımsız olduğunu düşünmemeliyiz. Tüm faktörler hastalığın ortaya çıkmasında rol oynuyor.” .

Çalışma sonuçlarının pek çok acıdan önem taşıdığını dile getiren Dr. Naviaux, otizm ve nöronlar üzerine elde ettikleri yeni bilgilerle ilgili şunları söylüyor: “Otizm sürecinde, çevresel etkiler, zararlı bakteriler kimyasallar veya virüslerin etkilerine maruz kalan nöronların membranları sıkılaşır. Hücreler savaştaki ülkeler gibi davranmaya başlayarak bir birleri arasındaki iletişim düzeyini önemli oranda azaltırlar ve birbirlerine olan güvenleri yok olur. İletişin azalması ile hücrelerin fonksiyonlarında değişimler görülür.

Otizm nedir? Neden olur? Otizmin tipik belirtileri nelerdir?

Bu hücrelerin tehditlere karşı doğal bir cevabıdır. Ancak bu durum çocukluk peryodunda oluştuğunda, yani hücreler bir birleriyle konuşmadığında aslında gelişim çağındaki çocuğunda konuşmadığını görürüz. Bu toplam bir durumun sonuçlarının dış dünyaya yansımasıdır. Aslında otizm sürecinde bunun gibi pek çok karmaşık olay daha yaşanmaktadır. Oitzmin geriletilmesi de bu olay döngüsüne müdahale edilmesi ile gerçekleşebilir”

Makalenin tam metnine aşağıdaki linkten ulaşılabilmektedir:
http://www.nature.com/tp/journal/v4/n6/full/tp201433a.html
Reversal of autism-like behaviors and metabolism in adult mice with single-dose antipurinergic therapy
Abstract: Autism spectrum disorders (ASDs) now affect 1–2% of the children born in the United States. Hundreds of genetic, metabolic and environmental factors are known to increase the risk of ASD. Similar factors are known to influence the risk of schizophrenia and bipolar disorder; however, a unifying mechanistic explanation has remained elusive. Here we used the maternal immune activation (MIA) mouse model of neurodevelopmental and neuropsychiatric disorders to study the effects of a single dose of the antipurinergic drug suramin on the behavior and metabolism of adult animals.

We found that disturbances in social behavior, novelty preference and metabolism are not permanent but are treatable with antipurinergic therapy (APT) in this model of ASD and schizophrenia. A single dose of suramin (20 mg kg−1 intraperitoneally (i.p.)) given to 6-month-old adults restored normal social behavior, novelty preference and metabolism.

Comprehensive metabolomic analysis identified purine metabolism as the key regulatory pathway. Correction of purine metabolism normalized 17 of 18 metabolic pathways that were disturbed in the MIA model. Two days after treatment, the suramin concentration in the plasma and brainstem was 7.64 μm pmol μl−1 (±0.50) and 5.15 pmol mg−1 (±0.49), respectively.

These data show good uptake of suramin into the central nervous system at the level of the brainstem. Most of the improvements associated with APT were lost after 5 weeks of drug washout, consistent with the 1-week plasma half-life of suramin in mice. Our results show that purine metabolism is a master regulator of behavior and metabolism in the MIA model, and that single-dose APT with suramin acutely reverses these abnormalities, even in adults.

YORUMUNUZ VAR MI?

Label

İsim*

Email*

Δ

Label

İsim*

Email*

Δ

0 Yorum

Inline Feedbacks

Tüm yorumları gör