Körlük ve kök hücre tedavisi: Yeni geliştirilen yöntem körlüğe çare olabilir

Kök hücre tedavisi tıpta oldukça yeni sayılabilecek bir tedavi yöntemidir. Göz hastalıklarında uygulanması ise daha da yeni sayılır. Uygulama her ne kadar yeni olsa da bu konuda beklentiler oldukça yüksek. Kök hücre tedavisinin gözde uygulanmasının yaklaşık 4-5 yıllık bir geçmişi var, bu nedenle şu ana kadar elde edilen sonuçlara bakarak tedavinin ne derece başarılı olduğunu söylemek, başarının ne derece kalıcı olacağı konusunda fikir beyan etmek kanımca biraz erken bir söylem olur. En azından şimdilik. Ama yinede yapılan çalışmalar ve bu çalışmalardan elde sonuçlar bu konudaki umutları güçlendirmeye devam ediyor.

Konuya ticari açıdan ilgi duyan dünya çapında büyük sağlık kuruluşları, enstitüler, klinikler var. Bunlar bir yandan harıl harıl konu hakkında araştırma yaparken, diğer yandan çalışmalarını hastalar üzerinde uygulayabilmek için ülkelerin ilgili devlet dairelerinden gerekli izin alma mücadelesi veriyorlar. Aşağıda bu konuda gerekli izinleri almış ve çalışmalara başlamış birkaç sağlık kuruluşu ile bunların uyguladıkları farklı kök hücre tekniklerinden bahsedilmektedir. Hemen belirtelim ki, embriyonik kök hücre tedavisinin başarısı şimdilik tartışmalı… Konuya girmeden önce kök hücre nedir, neden önemlidir ve görevi nedir, kaç çeşit kök hücre vardir gibi genel birkaç konuya değinelim.

Kök hücre nedir?

İnsan vücudu özelleşmiş yüzlerce farklı hücre tipine sahiptir. Bunlar vücudun günlük sağlıklı işleyişini sağlarlar. Beyindeki hücreler düşünmemizi, kalpteki hücreler kalbin atışını, böbrekteki hücreler kanımızın temizlenmesini sağlar, yani özelleşmiş hücreler vücudun günlük işleyişinden sorumludur ve her birinin eşsiz görevi vardır. Kök hücrelerin önemli ve eşsiz özelliği ise özelleşmiş hücrelere dönüşmesidir. Başka bir ifade ile kök hücreler özelleşmiş hücrelerin atasıdır. Kök hücreler henüz daha bölünmemiş hücrelerdir. Bölünmeye başladıktan sonra ancak özelleşmiş hücrelere dönüşürler. Örneğin derideki kök hücreler bölünerek pigment üreten hücrelere dönüşür ve bunlar da deri rengini oluşturur.

Kök hücre nedir? Kök hücre tedavisi ne işe yarar? Nakli nasıl yapılır?

Kök hücreler sağlığımız için neden önemlidir?

Vücudumuz herhangi yeri yaralandığında kök hücreler hemen harekete geçerek o bölgede ölen hücrelerin aynısı üreterek o organın yeniden işlevsel hale gelmesini sağlar. Ayrıca vücuttaki hücreler rutin olarak ölür ve bunların yerine yenisinin gelmesi kök hücreler sayesinde olur. Örneğin gözün saydam tabakası korneayı oluşturan hücrelerin yaklaşık 10 günlük bir ömrü vardır. 10 gün sonra korneadaki kök hücreler harekete geçerek ölen hücrelerin yerine yeni kornea hücreleri oluşturarak görmemizin devamını sağlar. Eğer korneadaki kök hücreler hasar görmüş veya işlevini kaybetmişse görme yeteneğimizi kaybederiz.

Kök hücre çeşitleri ve embriyonik kök hücrenin önemi?

Çok farklı kök hücre çeşidi vardır. Her organda, her dokuda farklı kök hücreler bulunur. Örneğin kandaki kök hücre yeni kan hücreleri, kalpteki kök hücre kalp hücrelerini üretir ama embriyonik kök hücrenin istisnai bir durumu vardır, o da bunların her türlü hücreye dönüşme özelliğine sahip olmalarıdır. Yani embriyonik kök hücrenin gözdeki kornea hücresine dönüşmesi mümkün, tabii bunun için önce laboratuvarda bir  takım işlemlerden geçtikten sonra kullanılması mümkün

***

Körlük: Görme yeteneğinin kısmen veya tamamen kaybedilmesi olarak tanımlanan körlük, yaşlılık, kaza, yanık, şeker hastalığı genetik gibi çesitli sebeplerde kaynaklanabilir. Aşağıda kök hücre tedavisi uygulanan iki farklı körlük tipi ve bunların tedavisinde elde edilen sonuçlar anlatılmaktadır. Birincisi kaza ve yanık gibi sebeplerle oluşmuş kornea hasarlarından dolayı olusmuş körlük, ikincisi Yaşa bağlı makula dejenerasyonu (YBMD) körlüğü.

1- Kornea hasarlarına karşı kök hücre tedavisi

Kornea, gözün en ön kısmında bulunan ve beş değişik katmandan oluşan saydam bir dokudur. En önemli görevleri ışığı odaklamak ve gözü dış etkenlerden korumak ve net görmeyi sağlamak olarak sıralanabilir. Çeşitli kornea hastalıkları ve çeşitli sebeplerden kaynaklanan kornea tahribatları bulunmaktadır. Bunların bazıları tedavi ile iyileştirilirken özellikle kimyasal yanık ve kaza ve genetik sebeplerden kaynaklanan korne tahribatları önemli görme kayıplarına hatta körlüğe kadar varan ciddi sorunlara sebep olur.

Kök hücre tedavisi ile kornea nın yenilenmesi aslında kişinin kendi gözünden alınan kök hücre ile tedavi edilmesi prensibine dayanmaktadır ve bu uygulamada Holoclar adında bir kimyasal kullanılmaktadır.

Holoclar nedir?

Holoclar, kök hücre bazlı bir ilaç olup kornea tedavisinde kullanılır. Bu ilacın tedavide  kullanılmasına Avrupa Komisyonu tarafından 2015 yılında koşullu olarak izin verildi ve şimdilik uygulama sıkı kurallara bağlı olarak yapılıyor. Bu bağlamda hastaların Holoclar ile tedavi olabilmesi için retinanın ağır yanık veya ileri derecede tahrip olması koşulu aranıyor.

Holoclar ile tedavi nasıl oluyor?

Bu tedavi için gerekli olan kök hücre hastanın kendisinden alınacağı için hastanın öncelikle bir gözünün sağlıklı olması veya her iki gözü görmüyorsa en azından herhangi bir gözünde kornea nın çok küçük bir kısmının sağlıklı olması gerekiyor.

Limbal kök hücreler tedavinin temelini oluşturuyor 

Hasarlı kornea hücrelerini hızla tamir etme özelliğine sahip olan Limbal kök hücreleri sağlam kornea hücrelerinden cerrahi bir müdehale ile çıkarılarak laboratuvar ortamında çoğaltılır ve Holoclar içerisine konur. Limbal kök hücreler, kornea ve göz bebeğinin sınırındaki bağ dokunda % 3,5 gibi çok küçük bir oranda bulunurlar. Bu nedenle yapılan iş oldukça zahmetli bir o kadar da profesyonellik geretiriyor.

Sonuçlar umut verici

112 hastaya yapılan kök hücre tedavisinin sonuçları bu konudaki umutları güclendiriyor. Tedavi uygulanan hastaların bir yıl sonra yapılan muayenelerinde hastaların dörtte üçünde görmenin iyileştiği belirtiliyor. Ayrıca tedavinin uzun süreli etkili olup olmayacağını söylemenin şimdilik erken olduğu belirtiliyor…

Yan etkiler yok denecek kadar az

Biyopsin yapıldığı alanın 1-2 mm² gibi küçük bir alan olması hasarın da küçük olmasına sebep oluyor. Bu nedenle iltihaplanma, Glokom gibi komplikasyonların sınırlı olduğu belirtiliyor. Ama yine de dikkatli söylemek gerekirse tedavi olacakların %3 ile %10 gibi bir yan etki riskini göze alması gerekiyor.

Tedavinin Fiyatı ne?

2008 yılında kurulan ve merkezi İtalya’nın Modena şehrinde bulunan Holostem Firması fiyat ve tedavi edilen hasta sayısı konusunda sorulan sorulara firmanın politikası gereği bilgi vermiyor ama çeşitli internet sitelerinde tedavi olacakların dolar bazında  5 ile 6 rakamlı paralar ödeyeceği yönünde bilgiler var.

2- Makula dejenerasyonu için embriyonik kök hücre tedavisi

Makula, diğer adıyla sarı nokta retina tabakasının ortasında yer alan ve çok küçük bir alanı kapsayan bölgedir. Bu bölge gözün keskin görmeden sorumlu bölgesidir.

Makula dejenerasyonu, gerek yaşa bağlı(YBMD) olarak, gerekse çevre cinsiyet, genetik, UV ışınları gibi diğer sebeplerden kaynaklanan Makula hasarları anlamına gelmektedir.

Dünya çapında 25 – 30 milyon makula dejenerasyonu(YBMD) hastası bulunduğu tahmin ediliyor  ve bu sayıya her yıl yaklaşık 500 bin yeni hasta daha  ilave oluyor. Yaşa bağlı makula dejenerasyonu (YBMD) erken ve geç ortaya çıkmasına göre iki farklı tipte görülmektedir.

1. Tip Kuru tip YBMD: Yaşa bağlı makula dejenerasyonu hastalarının %80-90’ını bu tipe girer. Hastalık yavaş ilerlerlese de ileriki evrede ciddi görme bozukluklarına sebep olur.
2. Yaş tip YBMD:Yaşa bağlı makula dejenerasyonu hastalarının yaklaşık %10-15’inde görülür. Hastalık hızla ilerler ve ciddi görme kayıplarına sebep olur.

Aşağıda kök hücre tedavisine konu olan ve geç evrede ortaya çıkan 1.tip yani Kuru Makula Dejenerasyonu anlatılacaktır.

Kuru Makula Dejenerasyonu ve kök hücre tedavisi

Yukarıda kısaca bahsedildiği gibi hastalık yavaş yavaş ilerler ve retina hücreleri yavaş yavaş işlevini kaybederken görme kalitesi giderek azalır ve sonunda tamamen kaybolur. Konuyu biraz daha açacak olursak, Kuru Makula Dejenerasyonu hastalarının görme kaybı özelleşmiş Retina pigment epiteli hücreleri’nin (RPEH) azalması sonucunda ortaya çıkıyor.

Tip 2 Diyabete karşı pratik önlemler ve tedavideki yeni gelişmeler

Ocata Therapeutics adında sağlık araştırmaları yapan bir firma (şimdiki adı Rejeneratif Tıp Astellas Enstitüsü) yaptığı araştırmalar sonucunda embriyonik kök hücre tedavisinin yaşa bağlı Kuru Makula Dejenerasyonu hastaları nın iyileşmesine yardımcı olabileceğini belirtiyor. Firma bu amacla yaptığı çalışmalarda embriyonik hücrelerden yeterli miktarlarda Retina pigment epitel hücreleri (RPEH) hücrelerini üretmenin bir yolunu bulduğunu belirtiyor.

İnsanda ilk uygulamalar

Firma ilk olarak 2010 yılının Kasım ayında embriyodan elde ettiği Retina pigment epitel hücrelerini (RPEH) insanlarda test etmek için izin aldı. İlk test genetik bir hastalık olan Stargardt hastalarında denendi. 2011 yılının Ocak ayında 9 Kuru Makula Dejenerasyonu hastası için ikinci bir izin daha çıkarak toplam uygulama sayısı 30 kişiye yükseltildi.

Sonuç:

 2014 yılı sonunda her iki testin sonucu açıklandı ve sonuçların olumlu olduğu belirtildi. Firma çıkan sonuçları kısaca şöyle özetledi.

• Körlüğün ilerlemesi birçok hastada durdu.
• Bazı hastalar görme yetişini tekrar geri kazandı.
• 10 hastanın kök hücre tedavisinden sonra görme kalitesi yükseldi, hatta bazılarında iki katına çıktığı
• Yedi hastanın durumunda bir değişiklik olmadı, sadece birinin durumu daha kötüye gitti.

Tedavi başarılı mı yoksa başarısız mı? 

Uzmanlar, retinal tedavideki bu başarının kök hücre tedavisinden kaynaklandığına pek inanmıyorlar. Ancak nakledilen retinal hücreleri dokudaki yeni bozulmaların önüne geçtiği konusunda hemfikirler. Ocata Therapeutics şirket yetkilileri de daha sonra uzmanların görüşleri doğrultusunda fikir beyan ederek bir bakıma tedavinin başarısında başka faktörlerin rol oynayabileceğini itiraf ettiler.

Anlaşılan o ki, sarı nokta tedavisinde, kısmen de olsa bir başarı var ama bu başarının direk kök hücre tedavisi ile ilişkilendirilmesi şimdilik erken bir yargı. Kesin bir şey söylemek için araştırmanın daha fazla hastada denenmesi gerekiyor. Firma yetkilileri yaptığı açıklamada daha fazla hastanın yer alacağı yeni bir araştırmaya hazırlandıklarını belirttiler.

Firmaların ilgisi yoğun

Makula dejenerasyonu embriyonik kök hücre tekniği kullanarak tedavi edilme fikrine birçok firma ilgi gösteriyor. Örneğin İsrail şirketi Cell Cure Kudüs’te bir klinikte tıpki Ocata Therapeutics firması gibi Kuru Makula Dejenerasyonu tedavisi yapıyor (link).

London Project to Cure Blindness adlı Londra orijinli bağışlarla araştırma yapan, yani ticari olmayan bir kuruluş da aynı şekilde Kuru Makula Dejenerasyonu tedavisi yapıyor. Hatta bu kuruluş iki şirket aksine, tek tek hücrelerin yerine önceden oluşturulmuş epitel tabakası implante ediyor.

İlaç devi  Pfizer firması da 2015 yılının Ağustos ayından itibaren  Yaş Makula Dejenerasyonu için izin almış durumda.

Göz hastalıkları ile ilgili hazırlanmış diğer makaleler

• Diyabete bağlı görme bozukluğu tedavisinde umut
• Retina körlüğüne çare olabilecek yeni bir kimyasal madde bulundu
• Biyonik göz

Mehmet Saltuerk
Dipl. Biologe Mehmet Saltürk
The Institute for Genetics of the University of Cologne
++++++++++++++++++++++++

Kaynaklar

• Abbott, Behind the scenes of the world’s first commercial stem-cell therapy, Nature, Marc 2015
  
• EMA, Holoclar: Ex vivo expandierte autologe menschliche Hornhautepithelzellen, die Stammzellen enthalten, Zusammenfassung für die Öffentlichkeit, Februar 2015
  
• Limbal stem-cell therapy and long-term corneal regeneration, NEJM, June 2010
  
• Holoclar: Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels, Juni 2016
  
• Pro Retina Deutschland eV
  
• Humanen embryonalen Stammzellen abgeleiteten retinalen Pigmentepithel bei Patienten mit altersbedingter Makula – Degeneration und Stargardt Makuladystrophie: Follow-up von zwei Open-Label – Phase 1/2 Studien , The Lancet 2014
  
• Press Release Cell Cure, 03.11.2014 ( link )
• Press Release Moorfields Eye Hospital, 29.09.2015 ( link )
• Treatment of Macular Degeneration Using Embryonic Stem Cell-Derived Retinal Pigment Epithelium: Preliminary Results in Asian Patients – May 2015 ( link )

YORUMUNUZ VAR MI?

Label

İsim*

Email*

Δ

Label

İsim*

Email*

Δ

0 Yorum

Inline Feedbacks

Tüm yorumları gör