Kanser tedavisinde gen modifikasyonu, FDA’nın onayladığı ilk genetik terapi oldu

Modifiye edilen T hücreleri, lösemi tedavisinde kullanıma giren ilk gen tedavisi oldu. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanan bu tedavi yöntemi kanser tedavisinde yeni bir dönemin başlangıcı olarak tanımlanıyor. Lösemi hastasının bağışıklık hücrelerini genetik olarak değiştiren bir kanser tedavisi olan yeni yöntem FDA tarafından ‘tarihi bir gelişme’ olarak tanımlandı. Novartis ilaç firması tarafından geliştirilen bu terapi dünyada onaylanan ilk gen tedavisi olarak kayıtlara geçti. Yeni tedavide, hastanın kanından T hücreleri denilen bağışıklık hücrelerinin uzaklaştırılması ve onlara, T hücrelerini lösemi hücrelerine yönlendiren bir kimerik antijen reseptörü veya CAR adı verilen bir protein için gen eklenerek uygulanıyor. Genetik olarak değiştirilen bu hücreler daha sonra tekrar hastaya nakledilir.

Bu yeni tedavinin uygulandığı bazı hastalarda kimi yan etkiler görülmesine rağmen, Novartis tarafından yapılan bir klinik araştırmasında ilaç belirli bir lösemi tipi olan B hücresi akut lenfoblastik lösemili (ALL) 63 genç hastanın% 83’ünde remisyona neden oldu. FDA, konvansiyonel tedaviye yanıt vermeyen veya nükseden B hücresi ALL’li 25 yaşına kadar olan çocuklar ve yetişkinler için Kymriah adı verilen Novartis’in geliştirdiği bu tedaviyi onaylayarak yeni bir tedavi döneminin de kapılarını açmış oldu.

Modifiye edilen meyve sinekleri ile kanserli hücreler tespit edilebildi

Bir ajans danışma kurulunun Temmuz ayında Novartis’in tedavisinin riskleri ve faydaları hakkında görüşmesi için FDA kararı bekleniyordu. Panelistler bazı güvenlik kaygılarını gündeme getirdi ama oybirliği ile yeni tedaviyi onayladılar. Halen geliştirilmekte olan CAR-T hücrelerini içeren bu yeni gen tedavisi tıp dünyasında heyecanla karşılandı ama tedavinin maliyeti konusunda endişeler var ve toplan tedavi maliyetinin 400 bin doları aşması bekleniyor. Yeni tedavinin tedarik edilebilmesi de bir endişe kaynağı çünkü modifiye edilmiş hücreler, her bir hasta için özel üretim tesislerinde üretilebiliyor.

“Bir hastanın kendi hücrelerini genetik olarak yeniden programlayarak ölümcül kansere saldırır hale getirebilmek tıbbi yeniliğe yeni bir sınır getirmiş oldu” diyen FDA Komisyon Üyesi Prof. Dr. şu bilgileri verdi: “Gen ve hücre tedavileri gibi yeni teknolojiler tıptaki yeri değiştirme potansiyelini ortaya koyuyor ve pek çok zor hastalığın tedavisinde ve hatta iyileştirilmesinde bir dönüm noktası oluşturuyor. FDA, hayat kurtaran çığır açan yeni tedavilerin geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmaya kararlıyız.”

FDA, tarafından onay ile birlikte yapılan yazılı açıklamada şu ifadelere yer verildi:
“Hücrelere dayalı bir gen terapisi olan Kymriah, refrakter veya ikinci veya daha sonra relaps olan B hücresi prekürsörü ALL’si ile 25 yaşına kadar olan hastaların tedavisi için Amerika Birleşik Devletleri’nde onaylanmıştır. Kymriah genetik olarak modifiye edilmiş bir otolog T hücre immünoterapidir. Her Kymriah dozu, bir lenfosit olarak bilinen bir çeşit beyaz kan hücresi olan bireysel bir hastanın kendi T-hücreleri kullanılarak oluşturulmuş özelleştirilmiş bir tedavi yöntemidir.

Kanser tedavisinde tarihi dönemeç: İlk kez onkolitik bir ilaç FDA’dan onay aldı

Hastanın T hücreleri toplanır ve bir üretim merkezine gönderilir; burada, T hücrelerini hedefleyip öldürmek için yönlendiren spesifik bir proteini (bir kimerik antijen reseptörü veya CAR) içeren yeni bir geni içerecek şekilde genetik olarak modifiye edilir. Hücreler modifiye edildikten sonra, kanser hücrelerini öldürmek için hastaya tekrar verilir.

ALL, anormal lenfositleri yapan kemik iliği ve kanında oluşan bir kanserdir. Hastalık hızla ilerlemektedir ve en sık rastlanan çocukluk kanserinden birisidir. ALL, T ya da B hücresi kökenli olabilir, en yaygın olanı B hücresidir. Kymriah, B hücreli ALL’li pediatrik ve genç yetişkin hastalarda kullanılmak üzere onaylanmıştır. Kymriah’ın güvenirliği ve etkililiği, nükseden veya refrakter B hücresi prekürsörü ALL’li 63 pediatrik ve genç erişkin hastanın çok merkezli klinik araştırmada gösterildi. Tedaviden sonraki üç ayda remisyon %83’tü.

FDA tarafından resmi olarak yayımlanan bilgiye aşağıdaki linkten ulaşabilirsiniz:
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm

FDA approval brings first gene therapy to the United States

CAR T-cell therapy approved to treat certain children and young adults with B-cell acute lymphoblastic leukemia. This release was updated on Aug. 30, 2017 to correctly identify the FDA designations granted to Kymriah. The U.S. Food and Drug Administration issued a historic action today making the first gene therapy available in the United States, ushering in a new approach to the treatment of cancer and other serious and life-threatening diseases. >>>

YORUMUNUZ VAR MI?

Label

İsim*

Email*

Δ

Label

İsim*

Email*

Δ

0 Yorum

Inline Feedbacks

Tüm yorumları gör