FDA, onkolojide üçüncü kez çığır açan tedavi unvanını Ibrutinib’e verdi

Kategori: Farmasötik / İlaçlar, Onkoloji Print

62 Paylaşım

Janssen, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA), araştırma aşamasında olan ve oral yolla alınan bir Bruton tirosin kinaz (BTK) inhibitörü olan ibrutinibe üçüncü kez Çığır Açan Tedavi Unvanı’nı verdiğini duyurdu. Ibrutinib, kronik lenfositik lösemi veya kromozom 17’nin kısa kolunun kopması (del17p) ile birlikte küçük lenfositik lenfoma hastalarının tedavisinde bir monoterapi olarak Çığır Açan Tedavi Unvanı’nı almıştır. Del17p, CLL/SLL bulunan bazı hastalarda meydana gelen genetik bir mutasyondur; kötü prognozla ilişkilidir. Ibrutinib, Janssen ve Pharmacyclics Inc. tarafından ortak olarak geliştirilmektedir.

Konuyla ilgili bir açıklama yapan Janssen Global Onkoloji Tedavi Alanı Başkanı Doç. Dr. Peter F. Lebowitz, şu bilgileri verdi: “Ibrutinib B-hücreli malignite bulunan hastalara umut olmaya devam ediyor ve FDA’nın, ibrutinibin CLL ve del17p mutasyonu ile yaşayan hastalar için taşıdığı potansiyeli takdir etmesinden memnuniyet duyuyoruz. Bu üçüncü Çığır Açan Tedavi Unvanı, ibrutinibin del17p kromozomal abnormalite tanısı konan CLL/SLL hastaları için taşıdığı potansiyel önemi göstermektedir; Pharmacyclics ve FDA ile birlikte çalışarak ibrutinibin gelişim ve inceleme sürecini mümkün olduğunca hızlandırma konusunda kararlıyız.”

fda_logo Şubat 2013’te, FDA, önceden terapi görmüş, nükseden veya refrakter (tedavisi güç) Mantle Hücreli Lenfoma (MCL) hastaları ve Waldenström Makroglobülinemi (WM) hastaları olmak üzere iki B-hücreli malignite için araştırma aşamasında, oral bir ajan olan ibrutinibe Çığır Açan Tedavi Unvanı vermişti. 2012 FDA Güvenlilik ve İnovasyon Anlaşmasının (FDASIA) bir parçası olarak karara bağlanan Çığır Açan Tedavi Unvanının amacı “ciddi veya yaşamı tehdit edici bir hastalık veya rahatsızlığı tedavi edecek ve örneğin klinik geliştirmenin erken evrelerinde gözlemlenen önemli bir tedavi etkisi gibi, bir veya birden fazla son noktada mevcut tedavilere göre klinik olarak anlamlı bir gelişme gösterebileceğine dair ön klinik kanıtlar bulunan” yeni ve potansiyel bir ilacın geliştirilmesi ve değerlendirilmesi için harcanan süreyi kısaltmaktır.

Kronik Lenfositik Lösemi ve Küçük Lenfositik Lenfoma
Kronik Lenfositik Lösemi (CLL), beyaz kan hücrelerinde (lenfositler), en yaygın olarak da B-hücrelilerde görülen, yavaş ilerleyen bir kanserdir. CLL yetişkinlerde en fazla görülen lösemi tipidir. Kromozom 17’nin bir kısmı kaybedildiğinde, 17p genetik mutasyonu gerçekleşir. 17p kopması olan CLL hastalarının tedavi sonuçları yetersizdir. Tanı aşamasında CLL olgularının %7’sinde 17p kopması bildirilmiştir ve nükseden veya refrakter hastaların yaklaşık olarak %20 ila %40’ında mutasyon gerçekleşir. Küçük Lenfositik Lenfoma (SLL) ise, fazla sayıda olgunlaşmamış beyaz kan hücresinin, lenf nodlarının normale göre fazla büyümesine neden olduğu, yavaş ilerleyen bir lenfomadır.

Ibrutinib hakkında
ibrutinib-molekul Ibrutinib, Bruton tirosin kinaz (BTK) adındaki bir enzimi hedef alıp, selektif bir şekilde bu enzimi inhibe etmek için tasarlanmıştır. BTK, hücre göçü ve yerleşmesi, adezyon ve apoptozisin düzenlenmesi olmak üzere, paralel olarak ortaya çıkan en az üç kritik B-hücreli pro-sağkalım mekanizmasının temel medyatörüdür. Bu çoklu etkileriyle, BTK kötü huylu B-hücrelerinin lenf dokularına yönlendirilmesine yardımcı olur ve böylelikle sağkalım için gerekli mikro-ortama erişime olanak tanır. Ibrutinibin tek başına veya diğer tedavilerle birlikte etkililik ve güvenliliği, kronik lenfositik lösemi / küçük lenfositik lenfoma, mantle hücreli lenfoma, diffüz büyük B-hücreli lenfoma, foliküler lenfoma, Waldenström makroglobulinemi ve multipl myelom da dahil birçok B-hücreli malignitelerde araştırılmaktadır. Bugüne kadar ibrutinib için beş Faz III çalışması başlatılmıştır ve toplamda 30 çalışma, halihazırda clinicaltrials.gov adresinde kayıtlıdır.

Çığır Açan Tedavi Unvanı, kronik lenfositik lösemi (CLL) veya del17p genetik mutasyonlu küçük lenfositik lenfoma (SLL) hastalarının tedavisine ilişkin olarak verilmiştir. Ibrutinib, birçok b-hücreli malignitede üzerinde çalışılmakta olan, ağız yoluyla alınan, araştırma aşamasındaki bir Bruton tirosin kinaz (BTK) inhibitörüdür.