Kanser ilacı, Duchenne musküler distrofi tedavisinde kullanılabilir mi?

179 Paylaşım

Yeni bir araştırmaya göre, Amerikan Gıda ve İlac Dairesi FDA’nın daha önce bazı kanser tiplerinin tedavisinde kullanılmak üzere onaylamış olduğu bir ilacın, Duchenne musküler distrofi (DMD) hastalarında da yararlı olabileceği gösterildi. İngiliz Musküler Distrofi Vakfı’nın (Muscular Dystrophy UK) ve diğer kuruluşların desteğiyle yapılan çalışmada, Profesör Steve Winder ve ekibi, dasatinib adlı ilacın DMD modeli zebra balığında kas fonksiyonlarını iyileştirdiğini gösterdi. İlaç, kas hücre zarında bulunan ve kas hücre sağlığı için son derece önemli rol oynayan bir proteini koruyarak işlev görür.

Araştırmanın sonuçları, DMD’nin tedavisi için distrofin geninden bağımsız, yeni bir yol oluşturması açısından son derece umut vericidir. Ayrıca ilacın insanlar üzerinde kullanılmasının Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi-FDA tarafından onaylanmış olması da kısa süre içinde DMD’nin tedavisi için klinik çalışmalarda kullanılmaya başlanabileceği anlamına gelebilir. Ancak unutulmamalıdır ki, şimdiye kadarki deneyler zebra balığı üzerinde yapılmıştır ve ilacın, insanlar üzerinde denenmeden önce, fareler üzerinde de test edilmesi gerekmektedir.

Çalışmanın ayrıntıları: Distrofin, kas hücre zarı altında bulunan ve hücrenin içindeki molekülleri, hücre zarındaki proteinlere bağlayan vazgeçilmez bir proteindir. Distrofin eksiliğinde, (DMD hastalığında olduğu gibi), kas hücre zarındaki beta distroglikan adındaki bir protein, hücre tarafından işaretlenir ve imha edilir. Bu da kas hücresinin bütünlüğünü bozarak hücrenin ölmesine neden olur.

Prof Winder ve arkadaşları, beta distroglikan proteininin hücre tarafından imha edilmesini engelleyebilecek küçük molekülleri test etmişlerdir. Bu moleküllerden biri de bazı kanser tiplerinin tedavisinde kullanılan dasatinib adlı ilaçtır. Prof Winder ve ekibi DMD için bir model olarak zebra balığını kullanmış ve dasatinib’in beta distroglikan proteininin imha edilmek üzere işaretlenmesini engellemeyi başarmışlardır. Böylece beta distroglikanın kas hücrelerinde distrofin proteini eksikliğinde dahi korunmasını sağlamışlardır.

Yeni ilaç ve maddeler kolayca akvaryum suyuna eklenebildiğinden, zebra baliği bu tür maddeleri test etmek için son derece uygun bir modeldir. Ayrıca fare gibi daha gelişmiş canlılara göre de laboratuvar ortamında tutulmaları daha ucuz ve kolaydır. DMD’yi modellemek için kullanılan sapje adindaki zebra balığının, DMD hastalarında olduğu gibi, distrofin geninde bir mutasyon vardır. Bu da, DMD hastalarında olduğu gibi, bu balıklarda da distrofin proteini bulunmadığı anlamına gelir. Bunun bir sonucu olarak sapje balığı sağlıklı balıklara göre çok daha kötü bir yüzücüdür.

Araştırmacılar dasatinib’in bu balıkların on dakikada yüzebildikleri mesafeyi önemli derecede artırdığını göstermişlerdir. Bu test DMD hastası çocuklarda kullanılan “altı dakika yürüme” testi ile benzerlik gösterir. Bu araştırmalar DMD hastaları için ne anlama geliyor? Kolayca uygulanabilen, genel etkiye sahip ve vücuttaki tüm kaslar üzerinde etki gösterebilen küçük bir molekül veya ilaç, DMD hastalığının tedavisi için paha biçilmez bir ilerleme teşkil edecektir. Bu araştırma, bazı kanser tiplerinin tedavisinde kullanılan dasatinib adlı ilacın DMD hastaları için de yarar sağlayabileceğini göstermiştir.

Araştırmaya göre, ilaç balıklar üzerinde yalnızca kısmi bir iyileşme sağlamıştır. Ancak bunun DMD hastalarına aktarılabilmesi durumunda, hastalığın semptomlarındaki küçük bir iyileşme dahi hastaların hayati üzerinde çok pozitif etkiler yaratabilir. Unutulmamalıdır ki, bu araştırmalar zebra balığında yapılmıştır ve zebra balığı çok iyi bir model olsa dahi, insanlar üzerinde klinik çalışmalar başlamadan önce, bu sonuçların fare gibi daha gelişmiş canlılar üzerinde de test edilmesi gerekmektedir.

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesinin dasatinib’in insanlar tarafından kullanılmak üzere onaylamış olması, ilacın etkisinin DMD hastalarında klinik çalışmalarla test edilmesinin daha erken başlayabileceği anlamına gelebilir.

DMD hakkında: DMD vazgeçilmez bir protein olan distrofin proteinin eksikliği sonucu ortaya çıkan genetik bir kas hastalığıdır. İnsan hayatını kısaltan bu hastalığın tedavisi henüz bulunamamıştır.

Makale’nin orjinali: Kaynak:Gerçek Bilim