Yetim (orphan) ilaçlar ve nadir hastalıklar alanında yaşanan yeni gelişmeler

Nadir hastalıklar, yaşamı tehdit eden veya engellilik yaratabilen hastalıklardır ve %80’i genetik kökenlidir. Nadir hastalıklar, Avrupa genelinde her 10 bin kişiden 5’inde görülüyor. Bu konudaki raporlar bu hastalıkların toplumun %6-10’unu ve doğumların %3-4’ünü etkilediği düşünülmektedir. Bu da dünyada yaklaşık 473 milyon, Türkiye’de ise nüfusa oranlandığında yaklaşık 5 ila 6.4 milyon kişinin ve yakınlarının nadir hastalıklarla mücadele ettiği anlamına gelmektedir. Literatürde 8000 farklı nadir hastalık tanımlanmıştır.

Nadir hastalıklar alanında var olan farkındalığın ve etkilenen hasta sayısının düşük olması nedeniyle, doğru tanıda gecikmeler yaşanabilmektedir. Tanıdaki bu gecikmeler birçok hasta için önemli olabilir ve hastanın durumunun geri dönüşümsüz ilerlemesine yol açabilmektedir. Nadir görülen hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçlara yetim ilaçlar (orphan drugs) denilmektedir.

Sitikolin’in nöroprotektif etkileri üzerine bir değerlendirme: Faydaları ve riskleri

Bir ilacın ‘yetim ilaç’ olarak kabul edilmesi için şu kriterleri karşılaması gerekir:

1. Tedavi ettiği hastalık nadir olmalı ve sınırlı sayıda insanı etkilemelidir
2. Hastalık için önemli bir tıbbi ihtiyaç bulunmalıdır, yani halen mevcut bir tedavisi yok veya çok sınırlı olmalıdır
3. İlaç, nadir hastalığı olan hastalara klinik olarak anlamlı bir fayda sağlama potansiyeli taşımalıdır
4. Yetim ilaçlar, önceleri ekonomik nedenlerle ilaç endüstrisi tarafından göz ardı edilen nadir hastalıklara sahip bireylerin tıbbi ihtiyaçlarını ele almakta önemli bir rol oynamıştır. Bu ilaçlar, nadir durumu olan hastaların yaşam kalitesi ve prognozunda önemli iyileştirmeler getirmiştir

Avrupa Birliği, 10.000 kişiden 5’inden fazlasını etkilemeyen, yaşamı tehdit eden veya kronik ve ciddi derecede zayıflatan bir durumun teşhisi, önlenmesi veya tedavisine yönelik olan bir ilacı “yetim ilaç” olarak tanımlamaktadır (Avrupa İlaç Ajansı, 2021a). Nadir hastalıkların sadece %5 kadarı için FDA onaylı bir medikal tedavi olduğu tahmin edilmektedir.

Bu nadirliği ve sınırlı pazar potansiyelini göz önünde bulundurarak, ilaç şirketlerinin bu durumlar için ilaç geliştirmeye yatırım yapması ekonomik pazar açısından da zor olabilmektedir. Yetim ilaçlar, kısıtlı bir hedef kitlesi olan veya nadir bir hastalığı tedavi eden, dolayısıyla ticari ve mali potansiyeli sınırlı olan ilaçlardır. Nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan bu ilaçların az sayıda kişiye ulaşacağı ve ilacın geliştirilme sürecinin zor, uzun, maliyetli ve pazar payının nispeten düşük olacağı için ‘yetim ilaçlar’ olarak adlandırılmaktadır.

Nadir hastalıklarda, etkili tedavi bulmak, bu tedaviyi geliştirmek ve onay almak bütünüyle zor olarak değerlendirilmektedir. Bu nedenle Avrupa Birliği (AB), 2000’li yıllarda bu konuyu ele almış ve süreci hızlandırmak amacıyla üye ülkeler bazında birçok yasal düzenlemeler yapılmıştır. EUROSTAT 2022 verilerine göre, 28 AB ülkesinde 447 milyon nüfustan 26 milyonunun nadir hastalıklardan etkilendiği bildirilmektedir. Bu gerekçelerle sistem hızlandırılarak AB’de de 2001-2022 yılları arasında 182 ilaç markalanmış bulunmaktadır. Bu ciddi ve değerli bir rakamdır.

Fitoterapinin önemi ve bu alandaki bilimsel gelişmeler

Nadir hastalıklardan Amerika Birleşik Devletleri’nde (ABD), 200.000 insandan daha az kişinin etkilendiği rapor edilmektedir, (10.000 kişide 6 kişi). Avrupa’da, bu oran 2000 kişide 1 kişi olarak verilmektedir. Nadir hastalıklar için tedavi geliştirmeyi teşvik etmek amacıyla birçok ülke özel düzenlemeler ve politikalar oluşturmuştur. Örneğin, Amerika Birleşik Devletleri’nde Yetim İlaç Yasası (Orphan Drug Act) 1983 yılında yürürlüğe girmiş ve nadir hastalıklar için ilaç geliştirmeyi teşvik etmektedir. Bu yasa, ilaç şirketlerine vergi indirimleri, araştırma hibeleri ve geliştirilen yetim ilaç için özel pazarlama hakları (genellikle ABD’de 7 yıl) gibi çeşitli teşvikler sağlar.

Yetim ilaç geliştirmede, biyofarma Ar-Ge’si için ekonomik açıdan uygun bir strateji olması gerekliliğini savunan çalışmalar ve raporların sayısı son yıllarda artış göstermektedir. Ayrıca, veriler ve ilgili raporla başarılı bir biyofarma Ar-Ge stratejisinin önemli bir bileşeni olarak nadir hastalıkların hedeflenmesini desteklemektedir.

Yetim ilaç teşvikleri, karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyaçları olan hastalıklara yönelik araştırmaları teşvik etmiştir. Yetim ilaçların hedeflenmesi endüstri tarafından çekici bir strateji olarak görülse de, kullanımı destekleyecek ekonomik yatırımlar sınırlıdır. Bu grup ilaçların, hükümetlerin mali teşvikleri, daha küçük boyutta klinik deneyler, daha kısa klinik deney süreleri ile daha yüksek başarı oranları bildirilmiştir.

Yetim ilaçların kullanımının 2023 ila 2028 arasında, %12 oranında artış göstereceği ve diğer inovatif ilaç gruplarına göre, istatistiksel olarak %7’den daha hızlı bir artış göstereceği öngörülmektedir. İlaç pazarının en hızla büyüyen segmentleri arasındadırlar.

Nadir Hastalıklar: Tanıya giden uzun yol ve beklenen yeni tedavi seçenekleri

Tedavi Bazında Dünyada Yetim İlaçlarının Satışlarının Payı

Yetim ilaçların ruhsatlandırılması Avrupa’da AB düzenlemelerine tabidir; fiyatlandırma ve geri ödeme ise farklı Avrupa Birliği Üye devletlerindeki ulusal mevzuata göre yapılmaktadır. Bu alanda günümüzde ki yeni gelişmeler arasında:

• FDA, kurum ile ilaç ve biyoteknoloji şirketleri arasındaki iletişimin artırılmasına odaklanarak 2023 yılında Nadir Hastalıklar için ‘Warp Speed (9000 ışık hızına eşit) Operasyonu’nu başlatmayı planlıyor. Bu gelişme ile, klinik gelişime ve araştırma amaçlı yeni ilaç (IND) ve biyolojik lisans başvurularına (BLA) yönelik hazırlıklara yardımcı olacağı düşünülmekte.
• Bu şekilde, çok yüksek tıbbi ihtiyacı olan çok küçük popülasyonlar için terapötiklerin gelişim hızını daha da hızlandırmak için işlevsel uyumu iyileştirmeyi, inceleme yeteneklerini artırmayı ve yeni hücre ve gen terapileri konusundaki uzmanlığı geliştirmeyi amaçlıyor.

ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) umut verici nadir hastalık gen tedavileri için iletişim pilotu başlatmayı planlıyor. FDA, biyolojik merkezi başkanı, ajansın nadir hastalıklar için belirli gen tedavilerinin gelişimini hızlandırmak amacıyla COVID-19 salgınından öğrendiği dersleri uygulamak için bir pilot uygulama başlatacağını bildirdi. Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi, nadir hastalıklara yönelik tedaviler geliştiren şirketleri barındırmanın önemini vurgulamıştır ve gelecek vaad eden nadir hastalık gen terapisi geliştiricilerine, geliştirme aşamasında FDA ile etkileşimleri artırma şansı vermektir.

Nadir Hastalıklar Türkiye’de 5 milyondan fazla insanı etkiliyor

Türkiye Cumhuriyeti Sağlık Bakanlığı, 2023-2027 ‘Nadir Hastalıklar Sağlık Strateji Belgesi ve Eylem Planı’ hazırlamıştır. Bu planda alınan kararlara göre, 42 hedefe yönelik 44 faaliyet tanımlanmış ve hedeflere 5 yıl içinde ulaşabilme çalışma planları sunulmuştur.
Yetim İlaçlar, nadir hastalıklarla yaşayan bireyler için umut ve yaşam kalitesi sağlayan değerli tıbbi tedavilerdir. Farkındalığın artırılması ve araştırmaların desteklenmesi hedefe ulaşmak için kıymetlidir.

Türkiye İlaç ve Tıbbî Cihaz Kurumu, yurt dışından gelen ilaçlar için ülkemizde de temsilcilik açılması zorunluluğu getirdi (2023). Türkiye’de ‘nadir hastalık’ denilen alanda yıllık 10 milyar TL’nin üzerinde pazar oluştu. Bu alanda kullanılan ilaçların Türkiye’de ruhsatları bulunmuyor. Çıkarılan kararla yurt dışında ruhsatı olan ancak Türkiye’de olmayan, nadir hastalıklara yönelik ilaçların TEB ve SGK aracılığıyla hastalara ulaştırılması mümkün kılınmıştır.

YORUMUNUZ VAR MI?

Label

İsim*

Email*

Δ

Label

İsim*

Email*

Δ

0 Yorum

Inline Feedbacks

Tüm yorumları gör